Po rekordowej zbiórce na leczenie dzieci cierpiących na dystrofię mięśniową Duchenne’a temat finansowania kosztownych terapii wrócił do ogólnopolskiej debaty. Łatwogang zwrócił uwagę na problem, z którym od lat mierzą się rodziny chorych dzieci. Na pojawiające się pytania dotyczące refundacji odpowiedziało już Ministerstwo Zdrowia.
Łatwogang zwrócił uwagę na problem refundacji leczenia
Piotr Hancke, znany w internecie jako Łatwogang, podczas charytatywnego przejazdu rowerowego z Zakopanego do Gdańska pomógł zebrać około 12 mln zł na leczenie Maksa Trockiego chorującego na dystrofię mięśniową Duchenne’a (DMD).
Sukces akcji poruszył tysiące internautów i wywołał szerszą dyskusję dotyczącą dostępu do nowoczesnych terapii genowych. W centrum zainteresowania znalazło się pytanie, dlaczego rodziny dzieci z DMD muszą organizować wielomilionowe zbiórki, aby sfinansować leczenie.
Resort zdrowia stawia sprawę jasno
Ministerstwo Zdrowia nie planuje objęcia terapii refundacją. Stanowisko resortu jest jednoznaczne i opiera się przede wszystkim na decyzji Europejskiej Agencji Leków (EMA).
Jak wskazują przedstawiciele ministerstwa, preparat nie został dopuszczony do obrotu na terenie Unii Europejskiej, dlatego obecnie nie ma podstaw do jego finansowania ze środków publicznych.
Decyzja EMA z 2025 roku była kluczowa
W 2025 roku Europejska Agencja Leków odmówiła wydania pozwolenia na dopuszczenie terapii genowej do obrotu w Europie.
Według EMA przedstawione wyniki badań nie potwierdziły w wystarczającym stopniu korzyści wynikających ze stosowania preparatu. To właśnie ta decyzja jest dziś głównym argumentem przywoływanym przez Ministerstwo Zdrowia w kontekście ewentualnej refundacji.
Bez europejskiej rejestracji terapia nie może zostać włączona do standardowego systemu finansowania leczenia.
W USA terapia została dopuszczona warunkowo
Sytuacja wygląda inaczej w Stanach Zjednoczonych. Amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) dopuściła terapię do stosowania w określonych przypadkach.
Zgoda ma jednak charakter warunkowy i obejmuje wyłącznie chodzące dzieci od 4. roku życia. Część ekspertów zwraca uwagę, że decyzję podjęto mimo ograniczonej liczby danych klinicznych dotyczących skuteczności leczenia.
Lekarze mają poważne wątpliwości
Specjaliści zajmujący się leczeniem pacjentów z DMD podchodzą do terapii z dużą ostrożnością.
Eksperci wskazują, że nadal brakuje jednoznacznych dowodów potwierdzających długoterminową skuteczność preparatu. Pojawiają się również pytania dotyczące bezpieczeństwa leczenia.
Dodatkowe obawy budzi fakt, że podczas stosowania terapii odnotowano przypadki śmiertelne. To właśnie dlatego część środowiska medycznego apeluje o rozwagę przy ocenie możliwości wykorzystania preparatu.
6 czerwca 2025 r. ważna uchwała neurologów dziecięcych
Istotne znaczenie ma również stanowisko Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych (PTND).
W uchwale przyjętej 6 czerwca 2025 roku organizacja zarekomendowała niepodawanie w Polsce terapii genowych, które nie posiadają europejskiej rejestracji. Dotyczy to również leczenia finansowanego ze środków prywatnych lub innych źródeł niepublicznych.
Według specjalistów najważniejsze pozostaje bezpieczeństwo pacjentów oraz stosowanie metod leczenia o potwierdzonej skuteczności.
Terapia kosztuje ponad 15 mln zł
Ogromne emocje wokół sprawy wynikają również z kosztów leczenia.
Terapia genowa stosowana u pacjentów z DMD może kosztować ponad 15 mln zł. Dodatkowe wydatki obejmują między innymi organizację leczenia, podróż oraz pobyt w Stanach Zjednoczonych.
To właśnie wysokie koszty sprawiają, że rodziny często decydują się na organizowanie publicznych zbiórek, licząc na wsparcie internautów i darczyńców.
Czym jest dystrofia mięśniowa Duchenne’a?
Dystrofia mięśniowa Duchenne’a (DMD) to rzadka choroba genetyczna prowadząca do stopniowego zaniku mięśni.
Schorzenie dotyka przede wszystkim chłopców. Pierwsze objawy pojawiają się zwykle już we wczesnym dzieciństwie i mogą obejmować problemy z bieganiem, wstawaniem czy pokonywaniem schodów.
Według dostępnych danych w Polsce diagnozuje się około 30 nowych przypadków DMD rocznie.
Badania nad terapią nadal trwają
Mimo obecnych kontrowersji prace nad oceną skuteczności terapii nie zostały zakończone.
Prowadzone są kolejne badania, które mają dostarczyć nowych danych dotyczących działania i bezpieczeństwa preparatu. Ich wyniki mogą w przyszłości stać się podstawą do ponownej oceny terapii przez europejskie instytucje.
Na ten moment stanowisko Ministerstwa Zdrowia pozostaje jednak niezmienne – terapia nie będzie refundowana w Polsce.
