Lek, który powszechnie znany jest jako najdroższy lek na świecie zostanie w Polsce refundowany. Jest to doskonała wiadomość dla rodziców dzieci, dla których lek ten jest jedyną szansą na normalne życie.
Refundacja genetycznej terapii rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) u niemowląt
Od 1 września 2022 roku lek zolgensma będzie w Polsce refundowany. Jest to lek, dzięki któremu dzieci z tą rzadką chorobą mają szansę na normalne życie w przyszłości, między innymi uniknięcie paraliżu.
- W refundacji na liście wrześniowej znajdzie się najdroższy, jeżeli chodzi o jednorazowe przyjęcie, lek przeciwko SMA. Mówię tutaj o leku zolgensma, który będzie przeznaczony dla dzieci w wieku do sześciu miesięcy. Będzie podawany w wyniku stosowania programu przesiewowego - zapowiedział w poniedziałek minister zdrowia Adam Niedzielski.
Lek za ponad dziewięć milionów będzie refundowany w Polsce
Jedna dawka leku zolgensma wynosi obecnie blisko 9,3 miliona złotych. Do tej pory rodzice niemowląt chorych na SMA musieli tę kwotę uzbierać sami. Rząd zapowiedział jednak, że refundowany będzie także inny lek na SMA - lek Evrysdi (rysdyplam).
Zolgensma - dla kogo refundacja?
Aby skorzystać z refundacji leku, należy jednak spełnić pewne warunki. Lek będzie dostępny dla dzieci do 6 miesiąca życia, które wcześniej nie otrzymały żadnego leczenia w kierunku SMA. Kolejnym warunkiem jest badanie w ramach Rządowego Programu Badań Przesiewowych Noworodków lub prenatalnie w Polsce. Co więcej, warunkiem refundacji leku jest też fakt, że choroba jest “bezobjawowa lub objawowa z bialleliczną mutacją genu SMN1 i z nie więcej niż trzema kopiami genu SMN2.” - czytamy w komunikacie Ministerstwa Zdrowia.
Evrysdi (rysdyplam) - dla kogo refundacja?
- W ramach kompleksowego programu walki z SMA wprowadzamy też (risdiplam - przyp. red.) lek, który będzie dopełniał leczenie nusinersenem, który ze względu na trudność podawania czasami wymaga przejścia na inną formę podania, bo to jest lek podawany w tradycyjny sposób, a nie tak jak nusinersen w postaci iniekcji – dodał Niedzielski.
Refundacja tego leku także będzie miała miejsce od 1 września 2022. Warunkiem otrzymania refundacji będą przeciwwskazania do leczenia Spinrazą (nusinersenem), wiek od 2 miesiąca życia oraz rozpoznanie SMA typu 1,2 lub 3 albo od jednej do czterech kopii genu SMN2.
Przełomowa terapia - jak działają te leki?
- Terapia genowa zolgensmą daje możliwość dostarczenia brakującego fragmentu kodującego DNA, który uległ uszkodzeniu na skutek mutacji, by odtwarzać i produkować brakujące białko. Kolejne dwie terapie – nusinersen i risdiplam, niebędące terapiami genowymi, korygują defekt genetyczny, aktywując gen zastępczy, SMN2. W normalnych warunkach gen ten funkcjonuje słabo i gdy dochodzi do mutacji podstawowego genu SMN1, produkuje bardzo mało białka. Leki powodują jednak jego aktywację – tłumaczy profesor Konrad Rejdak, prezes Polskiego Towarzystwa Neurologicznego.
